产品介绍
美国佐治亚理工学院和埃默里大学的研究人员协作，运用超标化聚合物投递mRNA（信使核糖核酸）至肺部，可用于医治新冠肺炎等疾病。
核酸药物是可以直接靶向致病基因或mRNA的药物，可在分子水平上治好疾病，但怎么将其投递至方针器官需求合理的规划。已证明聚-β-氨基酯（PBAEs）可雾化给药，且促进蛋白表达、毒性较小，研究人员在此基础上，运用超标化的PBAE雾化制剂投递mRNA至肺，用于医治新冠。首要规划合成了166个聚合物，完结了喷雾式mRNA投递聚合物的功用挑选；随后运用多种测定办法比较了5个先导候选聚合物的功能，其间掺入了二硫醇并被命名为PBATE的P76在肺部中的集合程度最高；再后，运用P76雾化运送各种mRNA，比较了运送才能以及P76在不同小鼠菌株之间的表达差异；最终对P76雾化给药的毒性和在不同动物中的运送功率进行了试验比较。结果表明，P76可将mRNA投递给仓鼠、雪貂、奶牛和恒河猴，且在大个别物种更有用；P76可以有用投递短crRNA和长mRNA，极大增加了聚合物在核酸药物投递中的使用；P76制剂对小鼠、雪貂和猕猴的毒性极小。
这种可吸入核酸药物代表了聚合物纳米制剂的严重前进，使未来的可吸入核酸疗法成为可能。
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